La ricerca scientifica non è fatta solo di laboratori, microscopi e pubblicazioni. È fatta soprattutto di persone. Di chi dedica anni a studiare una malattia, di chi sperimenta nuove soluzioni e di chi, grazie a quel lavoro, può finalmente immaginare un futuro diverso. È questo il filo che unisce le attività della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia: trasformare la conoscenza in cura, mettendo in dialogo competenze diverse per affrontare alcune delle sfide più complesse della medicina.
Lavorare insieme per trovare nuove cure
«Penso che il segreto del successo e della competitività della nostra realtà nel panorama nazionale sia proprio questo: coniugare competenze molto differenti tra loro – commenta Vittorio Bellotti, direttore scientifico della Fondazione IRCCS –. Nell’Istituto lavorano più di cento giovani ricercatori, figure forse poco visibili al pubblico, ma fondamentali per la ricerca. Non sono tutti medici: alcuni sono specialisti in fisica, matematica, ingegneria e chimica. Solo grazie all’integrazione del loro lavoro con quello del personale sanitario possiamo affrontare sfide complesse. Conosco questi ricercatori, li frequento e vedo ogni giorno la loro passione e la loro soddisfazione anche di fronte a un piccolo progresso».
La terapia genica che cambia la storia di talassemia e anemia falciforme
La ricerca richiede tempo, investimenti e la capacità di affrontare anche i momenti di difficoltà. Ma quando un progetto arriva al traguardo, il suo impatto può essere straordinario. Lo dimostra una delle innovazioni più importanti degli ultimi anni: la terapia genica per la talassemia e l’anemia falciforme. Per chi convive con queste patologie genetiche del sangue, la vita è spesso scandita da trasfusioni, ricoveri e complicanze che coinvolgono numerosi organi.
«Fino a oggi, l’unica terapia consolidata con la potenzialità di portare a una guarigione completa e definitiva era il trapianto allogenico di midollo osseo. Si tratta di un trattamento efficace, supportato da oltre quarant’anni di esperienza, che presenta però un limite importante: la necessità di disporre di un donatore compatibile. Per questo motivo non tutti i pazienti hanno potuto beneficiarne. Negli ultimi anni, però, si è resa disponibile una procedura estremamente avanzata: la terapia genica. Questa tecnica consente di prelevare direttamente le cellule del paziente, correggerle in laboratorio e renderle nuovamente capaci di produrre emoglobina corretta», spiega Marco Zecca, direttore della SC Oncoematologia Pediatrica del Policlinico San Matteo.
La storia di Shrika: “Ora posso vivere una vita diversa”
Nel 2025 Zecca è stato tra i primi specialisti in Europa e in Italia a trattare con una nuova terapia genica due giovani pazienti ventenni, una affetta da anemia falciforme e l’altra da talassemia. Tra loro c’è Shrika.
«Quando i medici mi hanno parlato della terapia genica ho pensato che la mia vita potesse davvero cambiare. Dopo anni trascorsi tra ricoveri, crisi, trasfusioni e complicanze, ero abituata a convivere con la malattia. Per la prima volta mi sono trovata davanti a una cura, alla possibilità di riscrivere la mia storia. È stato un momento delicato, perché non avevo punti di riferimento, essendo la prima persona in Italia e in Europa a intraprendere questo percorso».
La terapia le ha permesso di realizzare un sogno fino a poco tempo prima impensabile.
«Uscita dall’ospedale sono andata a fare due settimane di trekking in montagna e sono arrivata in cima, un traguardo che fino a due anni fa non avrei mai immaginato. La terapia mi ha aperto a una vita diversa, non solo fisicamente ma anche mentalmente».
Sostenere la ricerca significa costruire il futuro
«Ho scelto di fidarmi della ricerca, dei medici che mi seguivano e di tutto il lavoro che aveva reso possibile questa opportunità – conclude Shrika –. È stata una delle decisioni più importanti della mia vita. Se oggi ho avuto accesso a una terapia innovativa è grazie a decenni di studio, al lavoro dei ricercatori e dei medici e a chi ha creduto nella ricerca scientifica».
Ogni passo avanti della medicina nasce infatti dall’impegno quotidiano di chi studia, sperimenta e innova. Sostenere la ricerca significa offrire nuove possibilità di cura ai pazienti di oggi e a quelli di domani.
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