Amiloidosi AL: approvata la cura con combinazione di farmaci messa a punto al San Matteo

Prima combinazione di farmaci indicata per l’amiloidosi AL: pubblicati i risultati dello studio clinico coordinato dal Centro per l’Amiloidosi del San Matteo di Pavia.

Prima combinazione di farmaci per l’amiloidosi AL

Sono stati pubblicati oggi sulla prestigiosissima rivista internazionale New England Journal of Medicine i risultati della sperimentazione clinica internazionale della combinazione di daratumumab, ciclofosfamide, bortezomib e desametasone nell’amiloidosi da catene leggere (amiloidosi AL).

Lo studio è stato coordinato dal Professor Giampaolo Merlini, fondatore del Centro per l’Amiloidosi del Policlinico San Matteo di Pavia, e ha coinvolto più di 300 pazienti, in Nord e Sud America, in Europa, Medio Oriente e Australia.

I risultati hanno portato FDA ed EMA ad approvare il daratumumab nel trattamento dei pazienti affetti da questa malattia rara, per la quale fino ad oggi mancavano terapie con specifica indicazione.

Lo studio

Questa sperimentazione clinica si è basata in gran parte sul lavoro svolto negli anni dal Centro di Pavia e in particolare sulle ricerche del Prof. Giovanni Palladini, allievo del Prof. Merlini e attuale direttore del Centro, che ha messo a punto i criteri per valutare l’efficacia della terapia nei pazienti con amiloidosi AL.

“Il daratumumab in associazione a ciclofosfamide, bortezomib e desametasone è efficace nel 90% dei pazienti con amiloidosi AL, è ben tollerato e raddoppia la probabilità che si riesca a migliorare la funzione degli organi colpiti da questa temibile malattia - spiega il Professor Giampaolo Merlini – e diventerà un nuovo standard di cura per i pazienti con amiloidosi AL”.

Cos'è l'amiloidosi AL

L’amiloidosi AL è la forma più comune di amiloidosi e colpisce più spesso il cuore (nel 75% dei pazienti), i reni (nel 65% dei casi), il fegato (20%) e i nervi che trasmettono la sensibilità dai piedi e dalle mani e quelli che regolano la pressione arteriosa (20%). Spesso più di un organo è coinvolto nello stesso paziente.

Nell'amiloidosi AL, i depositi di amiloide sono formati da frammenti di anticorpi, le catene leggere, prodotti da cellule che si trovano nel midollo osseo, chiamate plasmacellule. Il daratumumab è un anticorpo monoclonale che colpisce selettivamente le plasmacellule causandone la morte. Associato alla terapia che comprende un inibitore del proteosoma, quale il bortezomib, accelera la risposta e la rende più profonda facilitando il rapido recupero della funzione degli organi colpiti.

Centro di riferimento

Questo risultato si aggiunge ai molti successi del Centro per l’amiloidosi del San Matteo i cui ricercatori, negli anni, hanno scoperto nuovi tipi di amiloidosi, messo a punto procedure diagnostiche più affidabili, nuovi metodi per predire la prognosi e per valutare la risposta alla terapia, oltre ad avere sperimentato farmaci e schemi terapeutici sempre più potenti.

Il Centro per l'Amiloidosi di Pavia è un centro di riferimento internazionale per le amiloidosi sistemiche e può mettere a disposizione dei pazienti tutte le tecnologie e gli strumenti per diagnosticare e seguire queste malattie molto complesse. Ogni anno si eseguono circa 4.000 valutazioni di pazienti affetti da amiloidosi e l'attività clinica si coniuga strettamente ai progetti di ricerca di laboratorio e alle sperimentazioni cliniche.