Il 4 giugno 2026 il Policlinico San Matteo di Pavia ospiterà un importante convegno sulla gestione complessa e multidisciplinare della drepanocitosi. Al centro del dibattito ci saranno le nuove frontiere terapeutiche, con un focus speciale sul rivoluzionario trattamento di editing genetico Casgevy.
Cura della drepanocitosi
Correggere il difetto genetico direttamente nel DNA per cancellare una vita di sofferenze e trasfusioni continue. Quella che fino a pochi anni fa appariva come pura fantascienza oggi è una realtà clinica consolidata che vede l’Italia in prima linea. Il prossimo 4 giugno 2026, l’Aula Golgi della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia ospiterà il convegno scientifico “Drepanocitosi: gestione dei casi complessi e uno sguardo alle nuove terapie”, un incontro che riunirà i massimi esperti nazionali per fare il punto sulla rivoluzione terapeutica in atto contro l’anemia falciforme.
La scelta di Pavia come sede del summit non è casuale: il Policlinico San Matteo si è imposto nel panorama internazionale come centro pioniere, essendo stato il primo in Italia ad autorizzare e somministrare il Casgevy, il farmaco basato sulla tecnologia di editing genetico (CRISPR-Cas9) approvato da AIFA. Nel 2025, proprio tra queste mura, una giovane paziente affetta da una forma severa di drepanocitosi ha ricevuto l’infusione cellulare che ha riscritto il decorso della sua patologia, segnando una svolta epocale per la medicina interna e l’ematologia del nostro Paese.
Un killer silenzioso
La drepanocitosi, storicamente nota come anemia falciforme, è una patologia genetica ereditaria del sangue tanto complessa quanto invalidante. A causa di una mutazione dell’emoglobina, i globuli rossi perdono la loro flessibilità e la caratteristica forma a disco biconcavo, assumendo una configurazione rigida “a falce”. Questo fenomeno ne provoca la distruzione precoce – determinando un’anemia cronica – e, dato ancora più grave, causa l’ostruzione dei piccoli vasi sanguigni. Il risultato è un quadro clinico drammatico, caratterizzato da crisi vaso-occlusive dolorose e progressivi danni a carico di organi vitali come milza, reni, cervello e polmoni.
Dall’emergenza alla routine
Il convegno, promosso con il prestigioso supporto scientifico della SIdEM (Società Italiana di Emaferesi e Manipolazione Cellulare), dedicherà un’ampia sezione alle terapie di supporto e di emergenza che governano la pratica clinica quotidiana. Tra i temi centrali vi sarà il confronto sulle migliori strategie trasfusionali e, in particolare, l’ottimizzazione dello scambio eritrocitario (eritroaferesi). Questa procedura d’avanguardia permette, attraverso un circuito extracorporeo, di rimuovere selettivamente i globuli rossi malati del paziente, sostituendoli simultaneamente con emazie sane da donatore. Le esperienze organizzative e cliniche di diversi centri italiani verranno messe a confronto per standardizzare i modelli di presa in carico e garantire la continuità assistenziale sul territorio.
Presa in carico multidisciplinare
La complessità della drepanocitosi impone l’abbandono della vecchia logica del medico isolato. L’accesso alle nuove terapie geniche richiede un’architettura organizzativa impeccabile, dove l’integrazione multidisciplinare diventa l’unico vero farmaco salvavita. Le sessioni scientifiche del 4 giugno approfondiranno proprio i criteri di selezione e i percorsi interni agli ospedali: dallo studio dell’infiammazione nella fase di mobilizzazione e raccolta delle cellule staminali, fino al coinvolgimento sistemico di figure chiave come i farmacisti ospedalieri e gli infermieri case manager, questi ultimi veri e propri coordinatori del paziente lungo l’intero e tortuoso percorso terapeutico.
Testimonianze dei pazienti
Il progresso tecnologico rischia tuttavia di rimanere un esercizio sterile se scollegato dalla realtà umana di chi soffre. Per questa ragione, il programma del convegno di Pavia romperà la rigidità accademica dedicando uno spazio istituzionale preminente alle testimonianze dirette dei pazienti e delle loro famiglie. Dare voce al vissuto della malattia significa non solo validare l’impatto psicologico e sociale di una patologia cronica rara, ma anche indirizzare la ricerca scientifica verso soluzioni che migliorino concretamente la qualità della vita quotidiana, realizzando una medicina che sia, finalmente, centrata sulla persona.