Centro Amiloidosi Sistemiche del San Matteo: approvato il primo farmaco per la cura di questa malattia rara

Approvato il primo farmaco per la cura dell’Amiloidosi (AL): un traguardo raggiunto grazie allo studio internazionale coordinato dal
Professor Giampaolo Merlini, fondatore del Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia.

Approvato il primo farmaco per la cura dell’Amiloidosi (AL)

Negli Stati Uniti la Food and Drug Administration ha approvato il trattamento con daratumumab per i pazienti con amiloidosi da catene leggere (amiloidosi AL).

È il primo farmaco approvato per questa malattia rara: un risultato ottenuto grazie ad uno studio internazionale disegnato dal Professore Giampaolo Merlini - che ne è anche stato il principal investigator -, fondatore del Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia.

Coinvolti 300 pazienti

Si tratta di un trial clinico, “ANDROMEDA”, che ha coinvolto più di 300 pazienti, in 109 centri di 22 paesi del Nord e Sud America, Europa, Medio Oriente e Australia.

“La disponibilità del daratumumab, che è efficace in più del 90% dei pazienti, migliorerà molto le aspettative delle persone che soffrono di amiloidosi AL, una malattia per la quale il traguardo della guarigione si sta sempre più avvicinando – spiega Giampaolo Merlini, oggi Direttore Scientifico del Policlinico San Matteo di Pavia”.

Cos'è l'amiloidosi

L’amiloidosi da catene leggere (Amiloidosi AL) è la forma più comune di amiloidosi e colpisce più spesso il cuore (nel 75% dei pazienti), i reni (nel 65% dei casi), il fegato (20%) e i nervi che trasmettono la sensibilità dai piedi e dalle mani e quelli che regolano la pressione arteriosa (20%). Spesso più di un organo è coinvolto nello stesso paziente.

Nell'amiloidosi AL, i depositi di amiloide sono formati da frammenti di anticorpi, le catene leggere, prodotti da cellule che si trovano nel midollo osseo, chiamate plasmacellule.

Il centro per l'amiloidosi di Pavia, fondato dal Professore Merlini, e ora diretto dal suo allievo Professore Giovanni Palladini, ha avuto un ruolo fondamentale in questo studio. Questo risultato si aggiunge ai molti successi del Centro pavese, i cui ricercatori negli anni hanno scoperto nuovi tipi di amiloidosi, messo a punto procedure diagnostiche più affidabili, nuovi metodi per predire la prognosi e per valutare la risposta alla terapia, oltre ad avere sperimentato schemi terapeutici sempre più potenti, fino al risultato di questi giorni.

Il centro per l'amiloidosi di Pavia è un centro di riferimento internazionale per le amiloidosi sistemiche. Ogni anno si eseguono circa 4.000 valutazioni di pazienti affetti da amiloidosi e l'attività clinica si coniuga strettamente ai progetti di ricerca di laboratorio e alle sperimentazioni cliniche.

(Foto di copertina: immagine di repertorio)