Terapia genica e malattie cerebrali, una nuova scoperta apre la strada a trattamenti più sicuri

Nuove prospettive per rendere la terapia genica delle malattie cerebrali più sicura ed efficace: in uno studio del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie dell'Università di Pavia pubblicato su Nature Communications le soluzioni per la prevenzione delle reazioni avverse a carico delle cellule del sistema nervoso.

Terapia genica e malattie cerebrali

Una nuova importante svolta nella ricerca scientifica potrebbe rivoluzionare l’approccio alle malattie neurodegenerative. Un gruppo di ricercatori guidato dalla professoressa Anna Kajaste-Rudnitski dell’Università di Pavia ha svelato un meccanismo finora poco compreso che potrebbe rendere la terapia genica cerebrale più efficace e sicura.

Cos'è la terapia genica

Negli ultimi anni, la terapia genica si è affermata come una delle frontiere più promettenti della medicina. Si basa sull’introduzione di geni sani nelle cellule dei pazienti per correggere malattie genetiche alla radice. Particolarmente interessanti sono le applicazioni nel campo delle patologie neurologiche, come il morbo di Parkinson, l’Alzheimer, la SLA, l’atrofia muscolare spinale, la malattia di Huntington e altre malattie rare.

Per veicolare i geni, gli scienziati utilizzano solitamente virus modificati – chiamati vettori virali – che trasportano il materiale genetico nell’organismo, attraverso il sangue o direttamente nel cervello. Tuttavia, non tutti i trattamenti funzionano come previsto e, in alcuni casi, possono provocare effetti collaterali gravi, la cui origine resta ancora in parte sconosciuta.

La risposta delle cellule

Il laboratorio della professoressa Kajaste-Rudnitski ha già dimostrato in passato che le cellule del nostro organismo possono riconoscere questi vettori virali e attivare risposte immunitarie che ostacolano l'efficacia della terapia genica. Fino ad oggi, queste osservazioni si erano concentrate soprattutto su sangue e sistema immunitario.

Lo studio

Il nuovo studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications, amplia però lo sguardo al cervello. In collaborazione con la Dottoressa Angela Gritti del San Raffaele di Milano e i ricercatori dell’azienda americana Spark Therapeutics, il team pavese ha scoperto che anche le cellule cerebrali possono attivare risposte immunitarie dannose contro i vettori virali adeno-associati (AAV), comunemente usati in terapia genica.

Terapie più mirate

Utilizzando cellule cerebrali umane coltivate in laboratorio e modelli murini, i ricercatori sono riusciti a identificare il meccanismo di questa risposta immunitaria e, soprattutto, a individuare farmaci in grado di ridurne l’impatto. Questi farmaci potrebbero infatti proteggere le cellule cerebrali e rendere la terapia genica più sicura.

La scoperta rappresenta un passo fondamentale per superare uno degli ostacoli principali della terapia genica neurologica: l’interferenza del sistema immunitario. Comprendere come le cellule cerebrali reagiscono a questi trattamenti è essenziale per affinare i protocolli e sviluppare terapie più mirate.

Questa scoperta colma un'importante lacuna nella nostra comprensione e potrebbe portare a terapie geniche più sicure per le malattie cerebrali. Nel complesso, la ricerca apre le porte a trattamenti più efficaci e sicuri migliorando potenzialmente la vita di molte persone affette da disturbi neurologici.